什么是“真实世界研究”？

国家药品审评中心将“真实世界研究”定义为：在真实世界环境下收集与患者有关的数据（RWD），通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据（RWE），主要研究类型是观察性研究，也可以是临床试验。

开展临床真实世界数据应用试点，旨在通过临床真实世界数据转化为临床真实世界证据，用于进口药品、医疗器械在我国注册审批，为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法，为提速全球创新药械产品在我国的可及性提供新途径、新方案，对于推动海南医疗健康和医药产业高质量发展也具有重要意义。

真实世界研究试点落地海南

▶2019年6月，国家药监局与海南省政府联合启动了海南临床真实世界数据应用试点工作。

▶2019年9月，国家药监局与海南省政府联合发布《先行区临床真实世界数据应用试点工作方案》。

▶2020年11月，由省药监局、省卫健委、乐城先行区管理局三方发起，共同在乐城先行区成立海南省临床真实世界数据研究院。

▶2020年11月，国家药品监督管理局药品医疗器械监管科学研究基地在乐城先行区揭牌。

▶2021年2月，全国首个真实世界数据研究与评价重点实验室——海南真实世界数据研究与评价重点实验室获得批准。

同时，乐城先行区计划作为每年举办一次的“临床真实世界数据与证据研究大会”永久性会址，汇集国内外政府部门、国际国内药械厂商、国内外专家学者，建设一个全球真实世界数据/证据交流平台。

真实世界试点推动制度创新

1.全国首创“卫生+药监”一体化监管机构

2020年1月，乐城先行区医疗药品监督管理局揭牌成立。这是全国首例由卫生部门和药监部门共同设立的医疗药品监管机构，创新实施了“卫生+药品”一体化监管模式，进一步提高了卫生和药监协同监管效能，为开展临床真实世界数据应用试点工作提供了重要保障。

2.全国首创临床急需进口药械特许政策管理措施

2020年3月，乐城先行区领导小组审议通过《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》，允许患者将仅供自用、少量的口服临床急需进口药品带离先行区使用，提高了患者用药的便利性。2020年6月，省政府印发实施《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口医疗器械管理规定》，丰富发展了有关临床真实世界数据试点内容。

3.推进“极简审批”改革

乐城先行区运用区块链、物联网、三维GIS(地理信息系统)+BIM(建筑信息系统)等新一代信息化技术，实时追溯管理临床急需进口药械，做到“来源可追溯、去向可查证、责任可追究、信息不可篡改”。药监部门、卫健部门以及海关部门在平台上实现“不见面”极简审批，将之前平均27天的审批时间缩短为平均3天。

真实世界试点开辟药（械）新通道

2019年以来，真实世界数据应用试点工作在乐城先行区蓬勃开展，取得了初步成果，开辟了国际创新药械进入中国的新通道，提振了全球药械厂商将创新产品加速推入中国的信心。使用临床真实世界数据用于产品注册上市，有效缩短了全球创新药械进入中国市场的时间，降低了进入中国市场的成本，使国际企业有更高的积极性让创新药械产品惠及中国患者。

▶国内首款利用乐城真实世界数据进口医疗器械获批上市

2020年3月，国家药监局批准了使用乐城真实世界数据的美国艾尔建公司青光眼引流管产品的注册。这是国内首个利用境内临床真实世界数据的进口医疗器械产品获批注册上市。

▶国内首款利用乐城真实世界数据进口药品获批上市

2021年3月，国家药品监督管理局附条件批准使用乐城真实世界数据的美国Blueprint Medicines Corporation申报的1类创新药普拉替尼胶囊上市，成为我国首个使用境内真实世界数据辅助临床评价获批的进口药品。

▶海南医疗旅游蓬勃发展、欣欣向荣

2020年6月1日-2021年5月31日，乐城先行区医疗机构接待医疗旅游人数10万余人，同比增长97.34%；其中使用特许药械患者3600多人，同比增长181%。今年一季度，接待医疗旅游人数同比增长超过10倍。

目前，乐城先行区已获批引进特许药械151个品种，在医药器械方面初步实现与全球同步，成为国际*先进创新药械进入中国市场的重要通道。当前已有强生、美敦力、波士顿科学、辉瑞等9家全球领先的医药企业和乐城先行区签订战略合作协议。真实世界研究应用，海南大有可为！

来源：海南自由贸易港